蘆可替尼可以有效改善骨髓纖維化脾大癥狀 我們知道骨髓纖維化是一種血液疾病,對患者的危害很大,主要癥狀表現為脾、肝臟腫大,貧血,出血等癥狀。對患者的危害很大,要盡早發現治療。蘆可替尼是治療骨髓纖維化的藥物,治療效果是比較明顯的,它可以有效改善骨髓纖維化脾大的癥狀。下面,海得康蘆可替尼直郵網小編帶大家去看一下相關的內容介紹。
骨髓纖維化癥(MF)是骨髓增殖性腫瘤的一種類型,其主要特征為骨髓纖維化、血細胞減少以及髓外造血。通常,MF患者存在不同程度的脾大癥狀,并伴有發熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀,以上表現極大的降低了MF患者的生活質量。蘆可替尼(Jakafi)是一種選擇性強效 JAK1/JAK2 抑制劑,而研究認為MF的發病機制可能與 JAK 及 STAT 通路的調節異常有關。蘆可替尼的應用能快速且持久地減輕MF患者的脾大癥狀,改善MF的相關癥狀,進而提升患者的生活質量。英國蓋斯醫院的 Harrison 教授等開展了一項隨機、多中心、開放標簽的 Ⅲ 期臨床試驗,旨在分析蘆可替尼治療MF患者的有效性及安全性,其文章發表在近期的 Leukemia 雜志上。
該研究納入MF患者219例,以2:1分為2組,其中蘆可替尼組146例,另73例患者分配至其它最佳治療組。納入的患者包括原發性MF、真紅轉化至MF或原發性血小板增多癥轉化至MF,根據IPSS評分均為中危-2或高危組。蘆可替尼組MF患者接受的治療為:蘆可替尼15mg或20mg(若基礎血小板計數在100~200×109/L范圍,則用15mg;若>200×109/L,則用20mg)。而其它最佳治療組應用的治療較多:包括市場上其它藥物的單劑或聯合使用,或僅僅進行觀察處理等。而且最佳治療組患者可中途轉至蘆可替尼組。研究旨在分析蘆可替尼治療 MF 的有效性及安全性,有效性的主要比較指標為:脾臟體積減少≥35%的患者比例,次要比較指標為中位總體生存時間(OS)、出現脾臟反應的持續時間以及JAK2V617F的基因負荷大小。注:若脾臟體積比研究最低點體積增加>25%或比脾臟基線體積減少<35%,則認為脾臟反應消失。安全性方面,主要比較兩組患者的不良事件發生率。
在治療過程中,蘆可替尼組的146例患者一直堅持原有治療,而最佳治療組的73例患者中有45例中途轉至蘆可替尼組進行治療。經過隨訪發現,在原有的蘆可替尼組146例患者中,41例患者達到脾臟體積減小≥35%,比率為28%;最佳治療組患者卻無1例患者達到此項標準。且值得注意的是:在最佳治療組轉至蘆可替尼組治療的45例患者中,有19例曾達到過脾臟體積減小≥35%的標準,達到率為42.2%。蘆可替尼組患者的中位總體生存時間(OS)仍未達到,而最佳治療組僅為4.1年(蘆可替尼組優于BAT組),進一步采用意向性分析(ITT)得知:蘆可替尼組患者的死亡率比BAT組減少33%。此外,蘆可替尼組脾臟反應維持的時間也是優于最佳治療組的。
在JAK2 V617基因方面,共有110例患者為JAK2 V617基因陽性,其中1/3的患者此基因的負荷量減少>20%,而大部分出自蘆可替尼組。安全性方面,兩組患者的不良事件發生率并無明顯差異,且在非血液學不良事件方面,蘆可替尼組是低于最佳治療組的。血液學不良事件發生率基本相當。骨髓纖維化癥作為骨髓增殖性腫瘤,其病程相對較長,以往治療主要采用對癥支持(比如輸血、輸板等)、干擾素、激素或小劑量化療等。但其療效往往欠佳,脾大癥狀難以得到改善,最終結局不太樂觀。本研究中采用 JAK1/2 抑制劑蘆可替尼治療(15mg或20mg,Bid)MF患者,效果佳,多數患者脾臟體積減小 35%,且安全性較好,總體來說,蘆可替尼可有效治療MF患者,或許可稱為以后治療MF的方向。
從以上實驗研究可以知道,蘆可替尼是治療骨髓纖維化不錯的藥物,效果比較明顯,它可以減輕患者的癥狀,延長患者的生存時間。該藥已在國內上市,患者可以放心使用。
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