? ? ? ? ?蘆可替尼:有哪些作用機制與療效?骨髓纖維化是一種血液類疾病,患者對它的了解并不多,蘆可替尼是治療骨髓纖維化的藥物,是目前唯一治療效果比較好的藥物。下面,海得康蘆可替尼直郵網小編帶大家了解下相關的簡介。
? ? ? ?骨髓纖維化:骨髓纖維化(MF)簡稱髓纖。是一種由于骨髓造血組織中膠原增生,其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病,原發性髓纖又稱“骨髓硬化癥”、“原因不明的髓樣化生”由于骨髓造血干細胞JAK/STAT 信號通路失調導致細胞分化、增殖異常,引起細胞因子介導的骨髓纖維化、骨硬化、髓外造血和巨核細胞增生異常,導致骨髓造血機能逐漸喪失,出現進行性血細胞減少和疾病相關全身癥狀,髓外造血器官脾臟代償性工作引起脾臟腫大。此外,骨髓纖維化患者有向急性白血病轉化的風險,10年內轉化率高達20%。
蘆可替尼的作用機制主要是與JAK1點位結合,抑制整個JAK-STAT通道的活化,從而靶向性強行壓低該通道異常增強的信號,從而獲得良好的臨床療效。除了骨髓纖維化外,蘆可替尼還可以治療其他的骨髓增殖性疾病,比如真紅,血小板增多等。
由于蘆可替尼不是只能結合JAK2V617F位點的空間構象抑制劑,而是通過綜合JAK1位點,發揮完整的抑制JAK-STAT通路的靶向藥物。因此,對于所有類型的BCR/ABL經典型骨髓增殖性腫瘤,無論是不是JAK2V617F突變,均能獲得良好的療效。換句話來說就是,針對JAK12外顯子突變,CALR、MPL等突變,甚至所謂三陰性的骨髓增殖性腫瘤,均有療效。
在獲取療效的同時想要逆轉病情最終進展惡化的結果,蘆可替尼還無法達到。在服藥的期間,需要病人嚴格遵從醫囑,劑量合理性的服藥,做好相關的注意事項,提防腎損害,肝損害以及藥物所產生的不良反應等。
上述內容就是蘆可替尼治療骨髓纖維化的作用機制還有療效。可以知道蘆可替尼是一款比較好的藥物,它的上市給國內骨髓纖維化患者帶來了希望和信心,它能夠提高患者的生活質量,減輕患者的病痛。有問題可以咨詢海得康醫學顧問400-001-9763
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