蘆可替尼治療骨髓纖維化的優(yōu)勢(shì) 蘆可替尼是一款治療血液疾病的孤兒藥，它對(duì)治療骨髓纖維化有很明顯的治療效果。也有很大的治療優(yōu)勢(shì)。下面，海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編帶大家去看一下它的治療效果和優(yōu)勢(shì)有哪些。

蘆可替尼是一種強(qiáng)效JAK1/2抑制劑，可針對(duì)MF發(fā)病機(jī)制，下調(diào)JAK-STAT信號(hào)通路，達(dá)到靶向治療MF的目的。兩項(xiàng)大型III期臨床研究COMFORT-I、COMFORT-II已證實(shí)其療效和優(yōu)勢(shì)。

迅速、顯著、持久縮小脾臟體積

COMFORT-I/II研究對(duì)比了蘆可替尼與安慰劑/最佳可及治療（BAT）用于MF的療效和安全性。結(jié)果顯示蘆可替尼可迅速、顯著、持久縮小患者脾臟體積。較安慰劑/BAT組相比，蘆可替尼組更多患者達(dá)到脾臟體積縮小≥35%（COMFORT-I 42%對(duì)0.7%，COMFORT-II 28%對(duì)0%，p＜0.001），達(dá)此終點(diǎn)的中位時(shí)間為12周。97%的患者均有脾臟縮小。長(zhǎng)期隨訪5年，蘆可替尼的縮脾效果仍然持續(xù)。

迅速、顯著、持續(xù)降低疾病負(fù)荷，改善生活質(zhì)量

COMFORT-I顯示，治療24周后，蘆可替尼組患者的疾病總癥狀評(píng)分下降≥50%的比例顯著高于對(duì)照組（45.9%對(duì)5.3%，p<0.001）。所有癥狀均在數(shù)周內(nèi)迅速且持續(xù)改善，而對(duì)照組均惡化。COMFORT-II同樣證實(shí)蘆可替尼可提高患者生活質(zhì)量。隨著治療延長(zhǎng)，更多患者的癥狀得到明顯改善。

延長(zhǎng)生存

蘆可替尼可以顯著延長(zhǎng)MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年匯集分析顯示蘆可替尼可以降低MF患者死亡風(fēng)險(xiǎn)30%。如排除交叉入組干擾，蘆可替尼的優(yōu)勢(shì)更加明顯，可降低死亡風(fēng)險(xiǎn)65%。此外，有研究提示盡早、足劑量用藥可以為患者帶來(lái)更大生存獲益。

持久改善及穩(wěn)定骨髓纖維化

蘆可替尼長(zhǎng)期治療可阻止甚至逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化進(jìn)展。COMFORT-I 5年結(jié)果顯示，82%的患者骨髓纖維化程度達(dá)到改善（33%）或穩(wěn)定（49%），達(dá)改善的中位持續(xù)時(shí)間為192周，穩(wěn)定的中位時(shí)間尚未達(dá)到。

除COMFORT-I/II外，A2202研究是一項(xiàng)針對(duì)亞洲人群的臨床試驗(yàn)，其中納入中國(guó)患者63例，結(jié)果顯示蘆可替尼在亞洲人群中同樣有效。由于蘆可替尼的確鑿療效，2011年和2012年先后獲得美國(guó)FDA和歐盟EMA批準(zhǔn)用于MF的治療。此外，美國(guó)NCCN指南、歐洲ESMO指南和ELN-SIE指南、英國(guó)BCSH指南、PMF診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)均推薦蘆可替尼治療MF。

以上內(nèi)容就是蘆可替尼的相關(guān)介紹，可以知道蘆可替尼是一款比較好的藥物，無(wú)論是治療效果和優(yōu)勢(shì)都有比較顯著的效果。患者朋友可以向醫(yī)生咨詢(xún)，選擇使用。

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