蘆可替尼是治療骨髓纖維化的孤兒藥
蘆可替尼是治療骨髓纖維化的孤兒藥 骨髓纖維化是比較常見的一種血液腫瘤，它會嚴重影響患者的生活質量和身體健康。并且，目前治療骨髓纖維化的藥物很少，效果比較顯著的就是蘆可替尼。它也因此被稱為骨髓纖維化的孤兒藥。下面，海得康蘆可替尼直郵網小編帶大家來了解下有關的內容。
蘆可替尼是一種口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑。用于治療中危和高危骨纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化患者。
骨髓纖維化癥（MF）是骨髓增殖性腫瘤的一種類型，其主要特征為骨髓纖維化、血細胞減少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大癥狀，并伴有發熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀。以上表現極大的降低了 MF 患者的生活質量。
而蘆可替尼的應用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大癥狀，改善 MF 的相關癥狀（如發熱、盜汗及腹痛等），進而提升患者的生活質量。相比較傳統方式治療骨髓纖維化來說，可降低死亡風險達52%，脾臟體積在半年內有效縮減達35%以上。
在美國，蘆可替尼Jakafi于2011年11月蘆可替尼成為首個治療骨髓纖維化的藥物。2014年12月，FDA進一步核準Jakafi用于對羥基脲（hydroxyurea）反應不足或不耐受的真性紅細胞增多癥（PV，簡稱“真紅”）的治療，該藥是FDA核準的首個治療PV的藥物。在歐盟，蘆可替尼分別于2012年8月和2015年3月獲批骨纖維化和PV適應癥，該藥也是歐洲核準的首個骨纖維化和首個PV治療藥物。
目前，諾華正在向全球的監管機構提交蘆可替尼Jakavi治療PV的監管申請文件。如果獲批，蘆可替尼Jakavi將成為首個用于PV患者治療的JAK 1/2抑制劑。
以上就是有關蘆可替尼的相關介紹，可以知道蘆可替尼是非常好的一款藥物，治療效果顯著，可以明顯減輕患者的癥狀，不良反應也比較小。是患者可以放心使用和依賴的。
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