蘆可替尼治療真性紅細胞增多癥效果怎么樣？
蘆可替尼治療真性紅細胞增多癥效果怎么樣？我們知道真性紅細胞增多癥（PV）是一種造血干細胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病，屬于血液疾病。對患者的危害很大且不容易治愈，但可以有效的進行控制和緩解。蘆可替尼就是治療真性紅細胞增多癥的一種藥物。下面，海得康蘆可替尼直郵網小編就帶大家去看一下它的治療效果怎么樣？
真性紅細胞增多癥（PV）是一種骨髓增殖性腫瘤，以紅細胞增多為主要表現，常合并白細胞及血小板計數增加。患者血栓事件及心血管事件的風險性會隨之增加，并且常出現皮膚瘙癢、疲勞、盜汗等癥狀，在疾病進展時常出現脾腫大。
目前的主要治療目標是在避免醫源性損害前提下預防血栓事件，并且減少向骨髓纖維化及急性髓細胞白血病轉化的風險。多數患者接受小劑量阿司匹林及靜脈放血治療，以達到紅細胞壓積（Hct）小于 45% 的目標，其可以減少血栓事件及因心血管事件而導致的死亡。
蘆可替尼作為一種 JAK1/2 基因抑制劑，二期臨床試驗已表明其可使 PV 患者臨床獲益。為此，意大利弗羅倫薩大學的 Vannucchi 教授進行了一項三期臨床開放標記研究，用于評估對羥基脲未獲得充分反應或因其副作用而不能耐受的 PV 患者，蘆可替尼與標準治療的療效及安全性差異，結果發表在最新一期 The New England Journal of Medicine 上。
我們將合并脾腫大且依賴放血治療的 PV 患者，以 1:1 進行隨機分組，其中蘆可替尼組 110 例，標準治療組 112 例。蘆可替尼組的藥物起始劑量為 10mg，每天 2 次，后逐漸增加劑量以使得在不予放血的情況下 Hct＜45%、脾臟體積縮小、白細胞及血小板計數降至正常。當出現 2 級及 2 級以上細胞減少時，需減低劑量或中斷治療。
標準治療組為臨床醫生根據患者情況選擇一種最佳的治療方法，包括羥基脲、干擾素、哌泊溴烷、阿那格雷、沙利度胺、來那度胺、或不予藥物治療等，當無反應或因藥物毒副作用需中斷藥物治療時，可更換其它藥物。若無特殊禁忌，所有患者均給予小劑量阿司匹林。
研究的主要治療終點為 32 周內 Hct 得到控制，及脾臟體積在第 32 周較治療前縮小超過 35% 的患者百分率。
結果顯示，蘆可替尼?
組與標準治療組達到主要治療終點的百分率分別為 21% 及 1%。蘆可替尼組與標準治療組分別有 60% 及 22% 的患者 Hct 得到控制，兩組分別有 38% 及 1% 的患者脾臟體積縮小超過 35%。 蘆可替尼 組獲得完全血液學緩解的患者百分率較標準治療組明顯增加 (24% vs. 9%, P = 0.003)，蘆可替尼組第 32 周總癥狀積分減少超過 50% 的患者百分率較標準治療組同樣明顯增加 (49% vs. 5%)。
在蘆可替尼組，3-4 級貧血及血小板減少的發生率分別為 2% 及 5%，而標準治療組所對應的發生率分別為 0% 及 4%，蘆可替尼 組與標準治療組分別有 6% 及 0% 的患者出現帶狀皰疹病毒感染，且均為 1-2 級。蘆可替尼組發生 1 例血栓栓塞事件，而標準治療組出現 6 例。
因此，對羥基脲未獲得充分反應或因其副作用而不能耐受的 PV 患者，蘆可替尼較標準治療能更好的控制 Hct 及縮小脾臟體積，并且改善疾病相關癥狀。
通過上述內容可以知道，蘆可替尼治療真性紅細胞增多癥的效果是很不錯的，能夠明顯縮小脾臟體積，減少疾病癥狀的發生。而且安全性也得到了證實。因此，患者可以選擇使用。
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