蘆可替尼治療骨髓纖維化療效怎么樣？骨髓纖維化是一種罕見(jiàn)的疾病，由于市場(chǎng)需求較小，所以受到的關(guān)注不多，對(duì)癥的藥物就比較有限。不過(guò)2011年美國(guó)FDA批準(zhǔn)了蘆可替尼用于治療骨髓纖維化，為此類患者帶來(lái)了希望。那么療效怎么樣呢？海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編就帶大家來(lái)了解一下。

骨髓纖維化（MF）這類病，是一種大病，包含了很多問(wèn)題。醫(yī)學(xué)上定義骨髓纖維化是骨髓增殖性腫瘤的一種類型。這種疾病是由脾臟腫大，顯著貧血現(xiàn)象，使其白細(xì)胞和血小板削減，血細(xì)胞減少以及髓外造血。

蘆可替尼是一種選擇性強(qiáng)效 JAK1/JAK2 抑制劑，而研究認(rèn)為 MF 的發(fā)病機(jī)制可能與 JAK 及 STAT 通路的調(diào)節(jié)異常有關(guān)。因此蘆可替尼的應(yīng)用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大癥狀，改善 MF 的相關(guān)癥狀，從而提升患者的生活質(zhì)量。

基于以上理論上的可行性，研究者們進(jìn)行了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其結(jié)果也是可喜的，蘆可替尼的安全性和有效性：對(duì)比安慰劑，患者脾臟削減35%甚至于更大、削減腹部不適、冷汗、皮膚瘙癢、骨骼或肌肉痛苦。

不可避免的在臨床試驗(yàn)中也出現(xiàn)了一些副作用，包括血小板降低（血小板削減癥）、貧血、乏力、腹瀉、氣短（呼吸堅(jiān)苦）、頭痛、頭暈、惡心，但接受蘆可替尼治療的患者表示這些都是可受性的。

因此在骨髓纖維化的治療上，蘆可替尼的確是不可多得的一款好藥物，難怪FDA會(huì)授予蘆可替尼“孤兒藥”的資格，我們也期望能有更多的患者可以通過(guò)蘆可替尼的治療獲益。

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