蘆可替尼治療原發性血小板增多癥效果怎么樣？我們知道蘆可替尼是一款治療血液疾病的藥物，可以治療骨髓纖維化和真性紅細胞增多癥，也可以治療原發性血小板增多癥（ET）。那它的治療效果怎么樣呢？下面，海得康蘆可替尼直郵網小編帶大家去了解下臨床的實驗效果。

ET的治療研究進展

有研究報道，ET患者栓塞、出血及15年內白血病轉化事件的發生率分別為10%~29%、0.3%、2%，總生存期為14.7年。可以看出ET患者的生存預期與健康人群相似，因此治療此病的目標是防止血栓形成、預防出血并發癥和最小化轉MF和轉白血病風險，但是用目前的治療手段是不可能達到治愈的。血小板計數應控制在<600×109/L，理想目標值為400×109/L。

所有患者應評估心血管危險因素，如糖尿病、高血壓、高膽固醇血癥、吸煙。目前有這些危險因素并且有血栓形成傾向的患者應該適當應用抗凝藥物治療，包括每日低劑量阿司匹林治療（除非有禁忌證）或抗血小板藥物預防微血管癥狀，如發作性紅斑性肢痛癥、偏頭痛、頭痛、感覺異常。對于ET的低危組患者，除了有微血管癥狀的患者，阿司匹林的療效尚不確切。

高危ET患者常用降細胞治療，能降低血栓性出血事件的發生，治療決策基于歐洲白血病網（ELN）共識。羥基脲仍然是高危ET的首選治療藥物。阿那格雷作為ET的二線治療藥物，它主要是通過抑制巨核細胞有絲分裂后的分化與成熟，減少血小板生成使血小板計數降低，降低血栓栓塞的并發癥發生風險。它的這一作用可能是通過降低巨核細胞CATA-1及協同因子FOG-1的表達而實現的。在一項稱為ANAHYDRET的研究中，259例ET患者被分為兩組，評測分別使用羥基脲及阿那格雷后患者反應，結果顯示兩組患者動靜脈血栓及嚴重出血事件的發生率沒有明顯差異，而阿那格雷價格比較昂貴。但新的研究顯示與羥基脲相比，阿那格雷治療組動脈血栓、嚴重出血和轉化為MF的概率明顯增加，但靜脈血栓減少，目前阿那格雷用于不能耐受羥基脲的患者。作為羥基脲的替代治療，干擾素（IFN）-α-2a可抑制造血干細胞的增殖，誘導77%的ET患者達到完全血液學緩解，減少患者JAK2等位基因的負荷。目前新型的長效干擾素與羥基脲的對比研究正在臨床試驗中，還沒有發表研究結果。

JAK2抑制劑ruxolitinib（蘆可替尼）目前已在歐美等國家獲批上市，有兩項COMFORT研究均證明ruxolitinib可減輕患者癥狀，縮小脾臟，并使患者壽命延長。然而貧血、血小板減少是最常見的不良反應。有些數據支持一些JAK2抑制劑能夠控制ET患者骨髓增生，然而，除此之外，還包括一些不確定的方面：它們是否能預防血栓，是否能影響疾病進展，比如MF或者向白血病轉化，評估這些所需要的研究規模和時間面臨著挑戰。酪氨酸激酶抑制劑LY2784544對于ET、MF、PV的Ⅱ期臨床研究正在進行中。

針對那些不耐受一線治療，即細胞數正常但仍有臨床癥狀的ET患者，應該考慮使用JAK2抑制劑或其他新的治療方法。目前證據表明接受ruxolitinib治療的患者具有明顯的緩解癥狀。最近的一個隊列COMFORT-Ⅱ研究報道了3例患者獲得了完全分子生物學緩解。

目前針對難治性ET患者，一些新的有針對性的治療方法正在研究評估中，如組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑，JAK1/2抑制劑，熱休克蛋白90（HSP-90）抑制劑。研究將證明它們在控制疾病癥狀方面的有效性。盡管近年ET患者的發病機制和治療都有了大幅度進展，但是要治愈ET尚需更多努力。

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