蘆可替尼是唯一治療血液疾病的藥物
蘆可替尼是唯一治療血液疾病的藥物 蘆可替尼是一款治療骨髓纖維化的藥物，也可以治療真性紅細(xì)胞增多癥和血小板增多癥。是比較罕見的治療血液疾病的藥物，被評價為孤兒藥。下面，海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編帶大家去看一下相關(guān)的介紹。
美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)蘆可替尼（ruxolitinib），第一個藥物批準(zhǔn)的專門治療骨髓疾病骨髓纖維化。
骨髓纖維化是一種骨髓是造成在器官如肝臟和脾臟血液細(xì)胞由瘢痕組織代替病。這種疾病是由脾臟腫大，顯著貧血現(xiàn)象，使其白細(xì)胞和血小板減少，骨髓纖維化相關(guān)癥狀。癥狀包括疲勞、腹部不適、下肋骨疼痛，感覺滿（飽），肌肉和骨骼疼痛、瘙癢、盜汗。
蘆可替尼，一個藥片一天吃兩次，抑制酶稱為JAK 1和2（Janus Associated Kinase），參與調(diào)節(jié)血液和免疫功能。骨髓纖維化是JAK 1和2失調(diào)有關(guān)的。
美國食品和藥物管理局的藥物評價和研究中心血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任，醫(yī)學(xué)博士Richard Pazdur說：“蘆可替尼代表另一例腫瘤在詳細(xì)研究疾病的機(jī)制的理解允許藥物是指向特定的分子途徑增加的趨勢；導(dǎo)致這一審批集中在骨髓纖維化患者的臨床試驗中經(jīng)常遇到的問題，包括肝臟腫大和疼痛。”
兩個臨床試驗中528例患者評價蘆可替尼的安全性和有效性。在這兩項試驗中，患者耐藥或難治性可用的骨髓纖維化治療或接受異基因骨髓移植（程序在一個人接受造血干細(xì)胞從基因相似，但不一定相同的供體）。所有患者均有增大的脾臟（脾）和需要治療由于疾病相關(guān)癥狀出現(xiàn)。
研究中，患者接受治療與安慰劑（糖丸）蘆可替尼，或最好的治療（羥基脲化療劑或糖皮質(zhì)激素）。相比之下，接受蘆可替尼治療的患者超過脾臟正常大小的脾臟減少35%的大小。同樣，更大比例的患者接受蘆可替尼，看到超過他們的骨髓纖維化相關(guān)的癥狀減少了50%，跟安慰劑組相比，減少腹部不適、盜汗、皮膚瘙癢、骨骼或肌肉疼痛。
在治療中，遇到過的副作用包括血小板水平降低（血小板減少癥）、貧血、乏力、腹瀉、氣短（呼吸困難）、頭痛、頭暈、惡心。
蘆可替尼是美國食品和藥物管理局的優(yōu)先審查程序的審查，6個月的加速審評藥物，提供重要的治療進(jìn)展，超過可用的治療或提供治療時。
從上述內(nèi)容可以知道，蘆可替尼治療骨髓纖維化的效果是比較顯著的，可以提高患者的生活質(zhì)量，延緩患者的生存期，而且，副作用小，是比較少見的一款治療血液疾病的藥物。患者可以放心使用。
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