蘆可替尼是治療骨髓纖維化的孤兒藥 骨髓纖維化是比較常見的一種血液腫瘤，它會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和身體健康。并且，目前治療骨髓纖維化的藥物很少，效果比較顯著的就是蘆可替尼。它也因此被稱為骨髓纖維化的孤兒藥。下面，海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編帶大家來了解下有關(guān)的內(nèi)容。

蘆可替尼是一種口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑。用于治療中危和高危骨纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥后骨髓纖維化和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化患者。

骨髓纖維化癥（MF）是骨髓增殖性腫瘤的一種類型，其主要特征為骨髓纖維化、血細(xì)胞減少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大癥狀，并伴有發(fā)熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀。以上表現(xiàn)極大的降低了 MF 患者的生活質(zhì)量。

而蘆可替尼的應(yīng)用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大癥狀，改善 MF 的相關(guān)癥狀（如發(fā)熱、盜汗及腹痛等），進(jìn)而提升患者的生活質(zhì)量。相比較傳統(tǒng)方式治療骨髓纖維化來說，可降低死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)52%，脾臟體積在半年內(nèi)有效縮減達(dá)35%以上。

在美國(guó)，蘆可替尼Jakafi于2011年11月蘆可替尼成為首個(gè)治療骨髓纖維化的藥物。2014年12月，F(xiàn)DA進(jìn)一步核準(zhǔn)Jakafi用于對(duì)羥基脲（hydroxyurea）反應(yīng)不足或不耐受的真性紅細(xì)胞增多癥（PV，簡(jiǎn)稱“真紅”）的治療，該藥是FDA核準(zhǔn)的首個(gè)治療PV的藥物。在歐盟，蘆可替尼分別于2012年8月和2015年3月獲批骨纖維化和PV適應(yīng)癥，該藥也是歐洲核準(zhǔn)的首個(gè)骨纖維化和首個(gè)PV治療藥物。

目前，諾華正在向全球的監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交蘆可替尼Jakavi治療PV的監(jiān)管申請(qǐng)文件。如果獲批，蘆可替尼Jakavi將成為首個(gè)用于PV患者治療的JAK 1/2抑制劑。

以上就是有關(guān)蘆可替尼的相關(guān)介紹，可以知道蘆可替尼是非常好的一款藥物，治療效果顯著，可以明顯減輕患者的癥狀，不良反應(yīng)也比較小。是患者可以放心使用和依賴的。

• 蘆可替尼有什么作用？
• 真性紅細(xì)胞增多癥有哪些危害和癥狀

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