蘆可替尼治療骨髓纖維化的優(yōu)勢 蘆可替尼是一款治療血液疾病的孤兒藥,它對治療骨髓纖維化有很明顯的治療效果。也有很大的治療優(yōu)勢。下面,海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編帶大家去看一下它的治療效果和優(yōu)勢有哪些。
蘆可替尼是一種強效JAK1/2抑制劑,可針對MF發(fā)病機制,下調(diào)JAK-STAT信號通路,達到靶向治療MF的目的。兩項大型III期臨床研究COMFORT-I、COMFORT-II已證實其療效和優(yōu)勢。 迅速、顯著、持久縮小脾臟體積
COMFORT-I/II研究對比了蘆可替尼與安慰劑/最佳可及治療(BAT)用于MF的療效和安全性。結(jié)果顯示蘆可替尼可迅速、顯著、持久縮小患者脾臟體積。較安慰劑/BAT組相比,蘆可替尼組更多患者達到脾臟體積縮小≥35%(COMFORT-I 42%對0.7%,COMFORT-II 28%對0%,p<0.001),達此終點的中位時間為12周。97%的患者均有脾臟縮小。長期隨訪5年,蘆可替尼的縮脾效果仍然持續(xù)。
迅速、顯著、持續(xù)降低疾病負荷,改善生活質(zhì)量
COMFORT-I顯示,治療24周后,蘆可替尼組患者的疾病總癥狀評分下降≥50%的比例顯著高于對照組(45.9%對5.3%,p<0.001)。所有癥狀均在數(shù)周內(nèi)迅速且持續(xù)改善,而對照組均惡化。COMFORT-II同樣證實蘆可替尼可提高患者生活質(zhì)量。隨著治療延長,更多患者的癥狀得到明顯改善。
延長生存
蘆可替尼可以顯著延長MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年匯集分析顯示蘆可替尼可以降低MF患者死亡風險30%。如排除交叉入組干擾,蘆可替尼的優(yōu)勢更加明顯,可降低死亡風險65%。此外,有研究提示盡早、足劑量用藥可以為患者帶來更大生存獲益。
持久改善及穩(wěn)定骨髓纖維化
蘆可替尼長期治療可阻止甚至逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化進展。COMFORT-I 5年結(jié)果顯示,82%的患者骨髓纖維化程度達到改善(33%)或穩(wěn)定(49%),達改善的中位持續(xù)時間為192周,穩(wěn)定的中位時間尚未達到。
除COMFORT-I/II外,A2202研究是一項針對亞洲人群的臨床試驗,其中納入中國患者63例,結(jié)果顯示蘆可替尼在亞洲人群中同樣有效。由于蘆可替尼的確鑿療效,2011年和2012年先后獲得美國FDA和歐盟EMA批準用于MF的治療。此外,美國NCCN指南、歐洲ESMO指南和ELN-SIE指南、英國BCSH指南、PMF診斷與治療中國專家共識均推薦蘆可替尼治療MF。
以上內(nèi)容就是蘆可替尼的相關介紹,可以知道蘆可替尼是一款比較好的藥物,無論是治療效果和優(yōu)勢都有比較顯著的效果。患者朋友可以向醫(yī)生咨詢,選擇使用。
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