蘆可替尼的治療效果好不好 蘆可替尼是治療骨髓纖維化的孤兒藥,也是目前治療效果比較好的藥物。并且該藥對國內的患者效果更佳,已經在國內上市了。下面,海得康蘆可替尼直郵網小編帶大家去了解下它的治療效果。
蘆可替尼在2017年3月10日獲得中國國家食品藥品監督管理總局(CFDA)批準用于中度或高風險的骨髓纖維化成年患者。骨髓纖維化是骨髓增殖性腫瘤的一種,是以骨髓中出現網狀纖維和膠原纖維為特征的疾病。
蘆可替尼在國外臨床使用的效果是很理想的,臨床研究結果顯示,PMF患者經使用本品治療32個月后,總生存率達69%。同時,PMF患者使用本品長期治療后,腫大的脾臟縮小,且可減輕與PMF相關的臨床癥狀。蘆可替尼是一種非受體型酪氨酸激酶JAK1/2抑制劑,其通過阻斷JAK1/2信號轉導及轉錄激活因子通過而發揮作用。捷恪衛、蘆可替尼的獲批對于骨髓纖維化的治療具有革新意義,有望改變治療現狀,為患者帶來新希望。
我國目前主要針對PMF患者出現的如貧血、脾腫大、體質性癥狀、癥狀性髓外造血等臨床癥狀進行常規治療。英國骨髓纖維化研究和診治指南(2014)推薦PMF患者在以下情況首選蘆可替尼治療:癥狀性脾臟腫大,影響生活質量的PMF相關癥狀,PMF導致的肝臟腫大和門脈高壓。可見,蘆可替尼臨床地位漸已凸顯。
從上述的內容就可以了解到,蘆可替尼的效果是理想的,它不同于傳統治療手段,是一種強效JAK1/2抑制劑,針對骨髓纖維化的發病機制,下調JAK-STAT信號通路,達到靶向治療的目的。對縮小脾臟,降低疾病負荷,改善生活質量,延長生存期有很大的幫助。
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