蘆可替尼可以減小骨髓纖維化脾大癥狀 骨髓纖維化一個比較明顯的癥狀就是脾大，短期治療目標(biāo)就是縮小脾臟大小，提高患者的生活質(zhì)量，延緩患者的生存期。而蘆可替尼就是治療骨髓纖維化的藥物，它可以減小脾大癥狀。下面，海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編帶大家去看一下它的相關(guān)介紹。

骨髓纖維化癥（MF）是骨髓增殖性腫瘤的一種類型，其主要特征為骨髓纖維化、血細(xì)胞減少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大癥狀，并伴有發(fā)熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀。以上表現(xiàn)極大的降低了?MF 患者的生活質(zhì)量。

蘆可替尼是一種選擇性強(qiáng)效 JAK1/JAK2 抑制劑，而研究認(rèn)為 MF 的發(fā)病機(jī)制可能與 JAK 及 STAT 通路的調(diào)節(jié)異常有關(guān)。蘆可替尼的應(yīng)用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大癥狀，改善 MF 的相關(guān)癥狀（如發(fā)熱、盜汗及腹痛等），進(jìn)而提升患者的生活質(zhì)量。

英國蓋斯醫(yī)院的 Harrison 教授等開展了一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開放標(biāo)簽的 Ⅲ 期臨床試驗(yàn)，旨在分析蘆可替尼治療 MF 患者的有效性及安全性，其文章發(fā)表在近期的 Leukemia 雜志上。

該研究納入 MF 患者 219 例，以 2:1 分為 2 組，其中蘆可替尼組 146 例，另 73 例患者分配至其它最佳治療組（BAT）。納入的患者包括原發(fā)性 MF、真紅轉(zhuǎn)化至 MF 或原發(fā)性血小板增多癥轉(zhuǎn)化至 MF，根據(jù) IPSS 評分均為中危-2 或高危組。

蘆可替尼組 MF 患者接受的治療為：蘆可替尼 15 mg 或 20 mg（若基礎(chǔ)血小板計(jì)數(shù)在 100～200×10⁹/L 范圍，則用 15 mg；若 >200×10⁹/ L，則用 20 mg），Bid。而其它最佳治療組（BAT）應(yīng)用的治療較多：包括市場上其它藥物的單劑或聯(lián)合使用，或僅僅進(jìn)行觀察處理等。而且 BAT 組患者可中途轉(zhuǎn)至蘆可替尼組。

研究旨在分析蘆可替尼治療 MF 的有效性及安全性，有效性的主要比較指標(biāo)為：脾臟體積減少 ≥ 35% 的患者比例，次要比較指標(biāo)為中位總體生存時(shí)間（OS）、出現(xiàn)脾臟反應(yīng)的持續(xù)時(shí)間以及 JAK2V617F 的基因負(fù)荷大小。注：若脾臟體積比研究最低點(diǎn)體積增加>25% 或比脾臟基線體積減少<35%，則認(rèn)為脾臟反應(yīng)消失。安全性方面，主要比較兩組患者的不良事件發(fā)生率。

在治療過程中，蘆可替尼組的 146 例患者一直堅(jiān)持原有治療，而 BAT 組的 73 例患者中有 45 例中途轉(zhuǎn)至蘆可替尼組進(jìn)行治療。經(jīng)過隨訪發(fā)現(xiàn)，在原有的蘆可替尼組 146 例患者中，41 例患者達(dá)到脾臟體積減小 ≥ 35%，比率為 28%；BAT 組患者卻無 1 例患者達(dá)到此項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)。

且值得注意的是：在 BAT 組轉(zhuǎn)至蘆可替尼組治療的 45 例患者中，有 19 例曾達(dá)到過脾臟體積減小 ≥ 35% 的標(biāo)準(zhǔn)，達(dá)到率為 42.2%。

隨訪發(fā)現(xiàn)，蘆可替尼組患者的中位總體生存時(shí)間（OS）仍未達(dá)到，而 BAT 組僅為 4.1 年（蘆可替尼組優(yōu)于 BAT 組），進(jìn)一步采用意向性分析（ITT）得知：蘆可替尼組患者的死亡率比 BAT 組減少 33%。此外，蘆可替尼組脾臟反應(yīng)維持的時(shí)間也是優(yōu)于 BAT 組的。

在 JAK2 V617 基因方面，共有 110 例患者為 JAK2 V617 基因陽性，其中 1/3 的患者此基因的負(fù)荷量減少>20%，而大部分出自蘆可替尼組。

安全性方面，兩組患者的不良事件發(fā)生率并無明顯差異，且在非血液學(xué)不良事件方面，蘆可替尼組是低于 BAT 組的。血液學(xué)不良事件發(fā)生率基本相當(dāng)。

骨髓纖維化癥作為骨髓增殖性腫瘤，其病程相對較長，以往治療主要采用對癥支持（比如輸血、輸板等）、干擾素、激素或小劑量化療等。但其療效往往欠佳，脾大癥狀難以得到改善，最終結(jié)局不太樂觀。

本研究中采用 JAK1/2 抑制劑蘆可替尼治療（15 mg 或 20 mg，Bid）MF 患者，效果佳，多數(shù)患者脾臟體積減小 35%，且安全性較好，總體來說，蘆可替尼可有效治療 MF 患者，或許可稱為以后治療 MF 的方向。

通過上述實(shí)驗(yàn)的介紹，可以知道蘆可替尼是比較好的一款藥物，它真正實(shí)現(xiàn)了骨髓纖維化的短期目標(biāo)，減小了患者的脾臟體積35%，提高了患者的生活質(zhì)量，延緩了患者的生存期，因此，患者可以放心使用。

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