治療骨髓纖維化的孤兒藥——蘆可替尼。說起骨髓纖維化，可能很少有朋友聽說過，在我國骨髓纖維化的患者人數(shù)也較少，因此針對這類疾病有效的藥物非常的有限，直到2011年美國批準蘆可替尼（Jakafi）上市，隨后蘆可替尼獲得了“孤兒藥”的資格。現(xiàn)在海得康蘆可替尼直郵網(wǎng)小編就帶大家領略一下這款孤兒藥的風采。

骨髓纖維化癥（MF）是骨髓增殖性腫瘤的一種類型，其主要特征為骨髓纖維化、血細胞減少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大癥狀，并伴有發(fā)熱、體重減輕及盜汗等全身癥狀。以上的這些癥狀極大的降低了?MF 患者的生活質(zhì)量。

而蘆可替尼（也叫“魯索替尼”）的應用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大癥狀，改善 MF 的相關癥狀（如發(fā)熱、盜汗及腹痛等），進而提升患者的生活質(zhì)量。相比較傳統(tǒng)方式治療骨髓纖維化來說，可降低死亡風險達52%，脾臟體積在半年內(nèi)有效縮減達35%以上。

在美國，蘆可替尼于2011年11月成為首個治療骨髓纖維化的藥物。2014年12月，F(xiàn)DA進一步批準蘆可替尼用于對羥基脲（hydroxyurea）反應不足或不耐受的真性紅細胞增多癥（PV，簡稱“真紅”）的治療，蘆可替尼是FDA批準的首個治療PV的藥物。在歐盟，蘆可替尼分別于2012年8月和2015年3月獲批骨髓纖維化和PV適應癥，該藥也是歐洲批準的首個骨髓纖維化和首個PV治療藥物。

作為孤兒藥，同時又有多種適應癥，并且療效還如此的好，蘆可替尼的功勞還真是不容小覷，最重要的是患者朋友可以從蘆可替尼的治療中獲益，真是骨髓纖維化和PV患者的首選用藥。

 

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